和癌症作斗争（46）被误解的癌症临床试验

文|菠萝

一个抗癌新药平均要10年才能上市，很大原因是需要经过严格的临床试验，这对于保证药物质量至关重要。但大众对于临床试验的认识存在一些误区。

一个*端，有人把试验药物当成*后救命稻草，产生不切实际的期望。

另一个*端，有人无论如何不愿意当“小白鼠”，错过一些难得的机会。

真相往往在*端之间。

今天，菠萝想给大家解释一些常见误区。

误区一：临床试验只是测试药物的有效性

药物必须有效，这毫无疑问。临床试验的重要任务是证明新药有效，但这不是**目的。

和验证“有效性”同等重要的是验证“安全性”。

无论中药，西药，藏药，苗药，****的药物都有毒副作用。

无论是人工合成，还是纯天然，****的药物都有毒副作用。

关键是剂量。

离开剂量谈药效，或者毒性，都是耍流氓。

新药必须在一定剂量范围内有效，还得在同样剂量范围有可控的毒副作用，才能被批准上市使用。

早期临床试验，首要任务是验证药物的安全性，其次才是有效性。对于科学家来说，药物安全性远比有效性重要。一个能杀死癌细胞，但导致心脏骤停的药，毫无意义。

能杀死癌细胞的药，非常多。

但同时不杀死患者的，不多。

误区二：参与试验就是当“小白鼠”，风险*高

临床试验是为了测试新药对患者的效果，因此，肯定是自带风险，不是****可预测的。但是，这不代表药厂会把患者简单当成“小白鼠”。

**，临床试验对药厂来说是非常昂贵的。在美国，每位参与临床试验的患者，大约要花费药厂10万美金！在中国，大概30万人民币。

要知道，70公斤重的纯银不过值4万美金，如果说患者是“小白鼠”，那也是“小白银鼠”。药厂会精挑细选*适合参与试验的患者，慎之又慎。药厂希望试验成功的心情，**一点不比患者弱。

其次，临床试验通常分为1，2，3期，越往后，我们对药物效果和风险理解越多，成功概率越高。因此，参与后期临床试验，虽然不保证有效，但已经不能说是盲目试药了。

还有另一种更有中国特色的情况。由于政策法规，很多外国新药是已经在国外上市后，才开始来中国做临床试验。这样的“临床试验”几乎就等于免费送药，因此强烈推荐！

误区三：临床试验被分到对照组就是用无效安慰剂

遇到双盲试验，常有人问我两个问题：

1：怎样才能保证被分到试验组？

2：被分到对照组，是不是就是彻底悲剧，吃面粉去了？

答案很简单。1：没有办法，分配是随机的。2：不是彻底悲剧。

新药临床试验通常都会有试验组和对照组，只有这样的客观对比，才能真正证明新药/疗法有效。但这样一来，很多人担忧运气不好，被分到对照组，完全不用药，耽误宝贵的时间。

事实并非如此，科学家没那么无耻。

**，癌症临床试验有时候是“单臂”（Single Arm），也就是没有对照组，只有试验组。

其次，如果有对照组，癌症新药测试中，绝大多数时候都是使用“目前*常用的标准疗法”，而不是安慰剂。比如，在测试*新免疫药物PD1抑制剂的时候，对照组通常使用标准化疗。

这样的设计，有两个重要意义。

一：*大限度地保证了参与试验患者的利益。即使被分到对照组，就是使用标准疗法，和不参与临床试验一样，并没有损失。

二：能证明新药是否比标准疗法好。我们真正关心的不是“新药是否有效”，而是“新药是否比现有疗法更有效”。

所以简单总结一下用药情况：

· 不参与临床试验：标准疗法

· 参与临床试验，进入对照组：标准疗法

· 参与临床试验，进入试验组：新药

所以，并没那么糟糕。

误区四：分到对照组，就没有使用新药的机会

很多人怕被分到对照组，是觉得那样彻底失去了使用新药的机会。

事实上并非如此。

不少抗癌药物临床试验中有一个设计叫“交叉（crossover）”。

它大概的意思是，当对照组患者使用标准疗法，确定无效，同时试验组新药展现疗效的时候，患者可以选择“跨组”，使用新药进行治疗。

这样，尽*大可能保护参与试验的患者利益。

所以，即使被分到对照组，依然有机会使用新药。

小结：

如果没有临床试验，就没有任何新药。任何严谨设计的临床试验，都有很大的科学价值和社会价值。

任何参与临床试验的患者，不仅是为了自己的健康，更是为了社会的福祉，值得我们尊敬。

癌症新药临床试验，绝大多数时候是针对标准疗法都已经失效的患者。对于这群人，需要考虑的不是“是否应该加入临床试验”，而是“如何寻找成功概率*高的临床试验”。

这需要长期学习和知识积累，扫清对临床试验的误解，是关键的**步。

作者：菠萝，本名李治中，美国杜克大学癌症生物学博士，癌症科普作家。著有《癌症.真相：医生也在读》，荣获“2015中国好书”，第十一届文津图书奖。联系作者：checkpoint_1@126.com

菠萝原创文章，原载于微信公众号菠萝因子（checkpoint_1）欢迎个人分享，未经许可，公共平台或帐号谢绝转载。

参考文献：

https://www.mskcc.org/blog/clearing-clinical-trials-myths-and-misconceptions

https://health.clevelandclinic.org/2014/04/10-biggest-cancer-clinical-trial-myths-busted/

http://catalyst.phrma.org/debunking-common-myths-about-clinical-trials